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A Study of Early Onset of Either GM1 Gangliosidosis, GM2 Gangliosidosis, or Gaucher Disease Type 2 in Pediatric Patients

Overview

Información sobre este estudio

The objectives of this study are to collect data on survival of pediatric patients with early onset of either GM1 gangliosidosis, GM2 gangliosidoses, or GD2, to collect data that can constitute a historical control group for future clinical trials, and to evaluate whether the 3 conditions can be assessed together in a single clinical trial.

Elegibilidad para la participación

Los requisitos de elegibilidad de los participantes incluyen la edad, el sexo, el tipo y el estadio de la enfermedad, y los problemas de salud o tratamientos previos. Las pautas difieren de un estudio a otro e identifican quiénes pueden o no pueden participar. No hay garantía de que cada persona elegible que desee participar en un ensayo se inscribirá. Comunícate con el equipo del estudio para analizar la elegibilidad del estudio y la posible participación.

Inclusion Criteria (Group A and B):

  • Patient with either GM1 gangliosidosis, GM2 gangliosidoses (Tay-Sachs, Sandhoff, AB Variant), or GD2.
  • Diagnosis confirmed by either biochemical (enzyme activity) or genetic testing, or both.
  • Date of birth on or after 1 January 2000.
  • Onset of the first neurological symptom within the first 24 months of age.
  • Informed consent of parent or legal guardian as required by local law.

Exclusion Criteria:

  • Any diversion from the above Inclusion Criteria.

Sedes participantes de Mayo Clinic

Los estatus de los estudios cambian con frecuencia. Comunícate con el equipo del estudio para obtener la información más actualizada acerca de la posibilidad de participar.

Sede de Mayo Clinic Estatus

Rochester, Minn.

Investigador principal de Mayo Clinic

Marc Patterson, M.D.

Cerrado para la inscripción

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Publicaciones

Publications are currently not available

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